FDA 授予腱鞘虎细胞瘤药物 Pexidartinib 突破性治疗药物资格

第一三共与 Plexxikon 年初，美国政府 FDA 授予 Pexidartinib 突破性治疗法制剂年满，运用于切除术将与机能受限制或危重症潜在急转直下关的的腱鞘虎卵巢（TGCT）治疗法。TGCT 是一种少见的、通常非结核的，它严重影响滑膜线手部、滑囊及腱鞘，避免肿胀、疼痛、沉闷及受严重影响手部或背部青年运动能力增加。

估计，每年每 100 万人中所会发生 11 例腱鞘虎卵巢登革热。病患通常在 20 岁至 50 岁确诊，这取决于腱鞘虎卵巢的型式，女性发生这种的可能性是异性恋的两倍。以外，尚无获选 FDA 批文的持续性治疗法制剂运用于腱鞘虎卵巢的治疗法。

手术后是以外腱鞘虎卵巢的主要治疗法方法

「手术后是腱鞘虎卵巢的主要治疗法方法，但对于扩散表现形式的该疾病病患，更较难切除术，并且有较高的复发率，避免多种复杂的手术后，甚至使一些病患截肢，」第一三共执行副CEO全球开发新总裁、法学博士、法学博士 Ghazzi 所称。

「我们很后悔 FDA 预见腱鞘虎卵巢尚未实现的治疗法需求，我们更进一步与 FDA 紧密联系，加快这种运用于腱鞘虎卵巢病患的潜在非手术后治疗法制剂的开发新。」突破性治疗法制剂年满的授予基于一项 1 期研究课题扩展队列的结果，该研究课题借以评价 Pexidartinib 的安全性与有效性。

「在我们正试图进行的 1 期研究课题中所所判读到的号召提供了初步的概念验证，即在一些腱鞘虎卵巢病患中所，使用 Pexidartinib 依赖性抑制 CSF-1R 可能会安全、有效地增加负担，为推进该制剂实际上离开 3 期临床试验提供了证据，」 Plexxikon 副手公司总裁、法学博士 Bollag 所称。

「在我们致力于开发新尽可能解决少见疾病如腱鞘虎卵巢尚未实现医疗需求的新型靶向治疗法制剂中所，这次的突破性治疗法制剂年满代表了另一个关键性的典范。」Pexidartinib 的一项 3 期研究课题 ENLIVEN 以外正试图招募有症状，且手术后切除术将与机能受限制或危重症潜在急转直下关的的腱鞘虎卵巢病患。

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编辑： 冯志华